أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA عن موافقتها على علاج جيني جديد من تطوير شركة نوفارتس، يستهدف مرضى اضطراب ضمور العضلات الشوكي SMA، في خطوة وصفها خبراء بأنها تقدم طبي مهم في مجال العلاجات الجينية، وأوضحت شركة بي إم جي الأمريكية أنها بدأت طرح العلاج المبتكر تحت اسم Itvisma للاستخدام السريري، ما يوفر خيارًا علاجيًا جديدًا للفئة العمرية الأكبر من عامين.

 جين العصبون الحركي 1

ويُصرح باستخدام Itvisma للمرضى الذين يعانون من طفرة مؤكدة في جين العصبون الحركي 1 المسؤول عن البقاء على قيد الحياة، وهو نفس المكون النشط المستخدم في العلاج الجيني السابق Zolgensma، الذي وافقت عليه FDA للأطفال دون سن عامين. ويبلغ السعر المبدئي للعلاج الجديد 2.59 مليون دولار للجملة، متجاوزًا تكلفة زولجينسما التي تصل إلى 2.1 مليون دولار، وفقًا لما ذكرته الشركة.

وأكدت تريسي داوسون، رئيسة قسم العلاج العصبي بشركة نوفارتس في الولايات المتحدة، أن Itvisma يوفر خيارات علاجية أوسع للمرضى، ويمنحهم فرصة الاختيار بين العلاجات المتاحة، وأضافت داوسون في تصريحات لوكالة رويترز قبل الموافقة أن الدواء يمثل أول علاج جيني بديل متاح على نطاق واسع للمرضى، مما يسهم في تحسين جودة حياتهم.

ضمور العضلات الشوكي

وأظهرت نتائج تجربة سريرية متقدمة أن Itvisma أدى إلى تحسن ملحوظ بلغ 2.39 نقطة في مقياس تقييم القدرات الحركية وتطور المرض لدى المشاركين، ويعد ضمور العضلات الشوكي اضطرابًا وراثيًا نادرًا ينجم عن خلل أو فقدان جين SMN1، المسؤول عن إنتاج بروتين ضروري لوظائف العضلات الأساسية مثل التنفس والبلع والحركة، ويُعد السبب الجيني الأول لوفاة الأطفال، مع تسجيل نحو 9 آلاف حالة في الولايات المتحدة.

ويختلف Itvisma عن Zolgensma في طريقة الإعطاء، إذ يقدم بتركيبة مركزة مباشرة إلى الجهاز العصبي المركزي عبر الحبل الشوكي، دون الحاجة لتعديل الجرعة وفق وزن المريض، على عكس العلاج الأقدم الذي يُحقن عن طريق الوريد. ويهدف كلا العلاجين إلى استبدال جين SMN1 وتقليل الحاجة إلى العلاجات المزمنة الأخرى لمرضى هذه الفئة.

وتشير البيانات المالية إلى أن مبيعات Zolgensma العالمية بلغت 925 مليون دولار خلال الأشهر التسعة الأولى من 2025، ما يعكس الطلب المتزايد على العلاجات الجينية المتقدمة ويؤكد أهمية طرح بدائل مبتكرة مثل Itvisma لتلبية احتياجات المرضى الأكبر سنًا.