أظهرت دراسة جديدة أنه باستخدام تقنية كريسبر-Cas9، يمكن إزالة النسخ الزائدة من الكروموسومات في خلايا مرضى متلازمة داون ، على الرغم من أن هذه الطريقة قد أظهرت قدرة على استعادة وظائف الجينات الطبيعية، إلا أنها ما زالت في مراحل البحث الأولية ولم يتم اختبارها بعد على البشر.
التعديل الجيني لعلاج التثلث الصبغي
يبحث العلماء في استخدام التعديل الجيني كوسيلة لتصحيح التثلث الصبغي على المستوى الخلوي، وفقا لدراسة مثبتة تم إجراؤها على خلايا مختبرية، تحدث متلازمة داون عندما يمتلك الشخص نسخة إضافية من الكروموسوم 21، ويؤثر ذلك على حوالي 1 من كل 700 مولود حي. على الرغم من أن هذا الاضطراب يتم تشخيصه بسهولة في مراحل مبكرة من التطور، إلا أن لا يوجد علاج حاليًا لهذه الحالة.
استخدام تقنية كريسبر-Cas9 في خلايا مرضى داون
في هذه الدراسة، قام رييوتارو هاشيزومي وزملاؤه باستخدام نظام التعديل الجيني كريسبر-Cas9 لإزالة النسخة الإضافية من الكروموسوم 21 في خلايا متلازمة داون. تم استخراج هذه الخلايا من خلايا جذعية متعددة القدرات وأيضًا من الخلايا الليفية الجلدية، تمكنت التقنية من تحديد الكروموسوم المكرر بدقة وإزالته، مع التأكد من أن كل خلية حافظت على نسخة واحدة من كل من الوالدين بدلاً من نسختين متماثلتين.
إعادة التوازن الجيني وتحسين وظائف الخلايا
من خلال تثبيط آليات إصلاح الحمض النووي الطبيعية في الخلايا، تمكن الباحثون من زيادة كفاءة إزالة الكروموسوم الزائد. أظهرت النتائج أن هذه العملية استعادة التعبير الجيني الطبيعي ووظائف الخلايا في الخلايا المعدلة.
إمكانية التدخل الطبي في المستقبل
على الرغم من أن هذه الطريقة واعدة، إلا أنها ليست جاهزة للاستخدام في الكائنات الحية بعد، حيث يمكن أن تؤثر أيضًا على الكروموسومات المتبقية. ومع ذلك، يعتقد الباحثون أن تقنيات مشابهة قد تُطبق في المستقبل على الخلايا العصبية والخلايا الدبقية، مما يمهد الطريق لعلاجات محتملة للأشخاص المصابين بمتلازمة داون.
